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序PREFACE 白血病是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其预后差，病死率高。据美国癌症协会(American cancer
society)统计，2014年新发白血病52 380例，其中急性白血病24
880例，约占47.5%。近半个世纪以来，随着联合化疗方案的日益完善及造血干细胞移植技术应用于临床，急性白血病病人的完全缓解率不断增加，并且有一部分急性白血病的治愈成为可能。但仍有多数患者完全缓解后复发，甚至移植后复发，难治和复发是急性白血病患者获得良好预后的重要障碍。近年来，广大医学工作者对难治复发性急性白血病的治疗进行了深入的研究和探索，包括造血干细胞移植在内的高强度的治疗方案、新型靶向药物、耐药逆转剂等相继应用于临床，但难治复发性急性白血病患者的预后依然不容乐观。从总体看，化学治疗在难治复发白血病的治疗中仍然占有重要的地位。 到目前为止，难治复发急性白血病的治疗方案大致可分为以下几种：① 采用与原用药方案无交叉耐药的新药组成新的治疗方案；②
加大常规药物剂量；③ 原用药方案加未用过的化疗药物；④
大剂量的阿糖胞苷联用一线化疗药物或新药，产生协同作用。然而由于目前全球各个机构中心均在寻找行之有效的难治复发性急性白血病的化疗方案，各方案间疗效差别大，相似的化疗方案在不同中心机构亦会取得不同的结果，因此对这一目前异常活跃的领域编写一本学术专作并非易事。难能可贵的是，陈宝安教授敢于迎难而上，在繁忙的工作之余，克服重重困难，带领其同事和学生为大家奉献了这本《难治复发急性白血病治疗方案手册》。 本书不仅仅列举出了大量的用于治疗难治复发急性白血病的挽救性治疗方案，并且对化疗过程中可能出现的不良反应作出了说明，并对其列出了相应的治疗措施。总的来说，本书简便实用、通俗易懂。我对能够完成此书编写的同仁们表示钦佩。 陈宝安教授所在的东南大学附属中大医院血液科是江苏省医学重点学科，对难治复发性急性白血病的诊治有着丰富的经验，其本人也承担了多项相关国家自然科学基金项目。本书的编写，是其及其同仁在多年临床实践的基础上集体共同撰写和反复修改而成的，内容丰富全面，文笔流畅，有助于临床医师在面对难治复发急性白血病患者时为其提供个性化治疗，为大家带来更加规范的治疗方案。有幸先睹，受益匪浅，愿推荐大家阅读和作为重要的参考书籍。 苏州大学附属第一医院血液科主任医师、教授 中华医学会江苏省血液学分会白血病学组组长 前言FORWORD 我想，对于血液界同仁而言，提到难治复发急性白血病，更多的是一种无奈和观望之心，相对还是偏于保守的。然而，就目前的状况来说，我们已然不能继续等待，我们决不能满足于已有的那几套具有一定疗效的化疗方案的支撑。对此，我决定放宽眼界。近年来，国内外越来越多的血液界同仁们针对难治复发白血病完成了各类出色的临床试验，研究已经有了新的进展，这些都是值得我们学习和借鉴的。因此，尽快地整理并编写出一本针对难治复发急性白血病的化疗手册已成为当务之急。 本书最大的特色就在于它的新，其背后是近年来关于难治复发急性白血病国内外几乎所有最新的临床试验的强有力支撑。我们的编写思路是：先为广大的临床工作者总结出常用的化疗方案后，再从急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病两大分类分别来归纳总结。急性髓系白血病方面，我们从使用无交叉耐药的新药组成联合化疗方案、与中大剂量阿糖胞苷组成的联合化疗方案、含有粒细胞集落刺激因子的化疗方案以及新药的应用几个方面来阐述。而急性淋巴细胞白血病方面，我们从包含中大剂量阿糖胞苷、甲氨蝶呤、环磷酰胺的化疗方案，单克隆抗体靶向治疗，以及新药的应用几个方面来阐述。此外，还对相应的化疗方案作出评价与总结。希望本书能够为从事血液病、肿瘤研究以及治疗的临床和研究人员以及广大医学院校师生提供重要的参考资料。 参与本书编写的不仅有东南大学附属中大医院的老师以及医学工作者，还有来自其他医院的血液界同仁们，包括常州市第一人民医院的谢小宝主任、连云港市第一人民医院的赵利东主任、苏北人民医院的顾健主任、淮安市第一人民医院的于亮主任、镇江市第一人民医院的钱军主任等。他们结合自身的实践经验，结合国内外治疗难治复发急性白血病的最新动态，加以归纳整理，撰成本书。在此，我对所有为此手册付出努力的同仁表示最诚挚的感谢！ 由于血液病领域研究发展迅猛，难治复发急性白血病治疗方案之复杂多样，我们掌握的知识和收集的资料有限，本书的内容中可能会遗漏某些方案，有些方案也会存在一些不足之处，祈望广大读者和专家予以批评和指正，每个方案后面附有参考文献，可供参考核实。 陈宝安东南大学医学院二级教授 东南大学附属中大医院血液科主任医师 2015年6月 目录CONTENTS 第一篇初诊急性白血病的治疗 一、 急性髓系白血病2 1急性髓系白血病的诱导治疗3 2急性髓系白血病诱导后治疗7 3急性髓系白血病缓解后治疗11 二、 急性淋巴细胞白血病14 1年龄＜65岁Ph阴性患者17 2年龄＜65岁Ph阳性患者21 3年龄≥65岁患者23 第二篇复发难治白血病的治疗 一、 急性髓系白血病26 1使用无交叉耐药的方案27 2新药及靶向药物治疗48 二、 急性淋巴细胞白血病55 1中、大剂量阿糖胞苷、甲氨蝶呤、环磷酰胺56 2单克隆抗体76 3新药83 4脂质体药物89 5酪氨酸酶抑制剂93 6其他97 附：英文缩略词索引98 |
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